Morbus Gaucher – Behandlung

Wie wird behandelt?

Bis vor etwa zehn Jahren wurden bei Morbus Gaucher nur die Symptome behandelt, vor allem mit Schmerzmedikamenten und Bluttransfusionen. Operative Eingriff kamen bei zerstörten Hüftgelenken in Frage oder wenn eine vergrößerte Milz entfernt werden musste. Dank der seit rund zehn Jahren etablierten Enzymersatztherapie steht den Betroffenen heute eine zuverlässige Behandlungsmethode zur Verfügung.

Bei frühzeitigem Beginn der Therapie kommt es meist zur kompletten Rückbildung aller Veränderungen und Beschwerden. Das gentechnisch hergestellte Enzym (Glukozerebrosidase) wird dem Körper als Infusion zugeführt. Es sorgt dafür, dass die in den Fresszellen (Makrophagen) gespeicherten Glukozerebroside abgebaut werden. Wie alle Substanzen im Körper wird allerdings auch das zugeführte Enzym wieder abgebaut. Aus diesem Grund muss die Enzymersatztherapie regelmäßig und ein Leben lang durchgeführt werden. An anderen Therapien wird derzeit noch geforscht, z.B. an einer Gentherapie, bei der veränderte Gene durch normale Gene ersetzt werden. Eine weitere Therapiemöglichkeit ist die Substrathemmung, bei der bereits die Entstehung der Glukozerebroside gehemmt werden soll.

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